解讀國家細胞治療新政

一、

2025 年 1 月 3 日，國務院辦公廳發布《關于全面深化藥品醫療器械監管改革促進醫藥產業高質量發展的意見》（國辦發〔2024〕53 號），在細胞治療領域釋放出諸多積極信號 。

例如，國家在審批流程上進一步優化，對于符合特定條件的細胞治療產品開啟了 “綠色通道”，極大縮短了從研發到上市的周期，讓更多有效的細胞治療手段能夠更快地惠及患者。同時，加大了對細胞治療基礎研究和臨床試驗的資金投入，鼓勵科研機構與企業開展產學研合作，加速技術創新與成果轉化。

二、

2024 年 11 月 19 日，國家藥監局藥審中心發布《細胞治療產品臨床藥理學研究技術指導原則（試行）》，這一舉措意義深遠。

從政策目的來看，是為了鼓勵創新，更好地指導和規范細胞治療產品臨床藥理學研究與評價。細胞治療產品，通常是利用活體細胞的生物學特性，通過采集、培養、操控和應用免疫、肌肉、神經等細胞，經體外培養和生物工程技術擴增，用于治療那些無法通過傳統藥物和手術治愈或改善的疾病，癌癥便是其中重點攻克對象。

細胞治療在腫瘤方面的作用

增強免疫功能：

細胞治療能夠激活和調節人體的免疫系統，增強其識別和清除病原體及異常細胞的能力。對于癌癥患者而言，這有助于提高其自身的免疫反應對抗腫瘤。

直接治療腫瘤：

通過基因工程改造的免疫細胞能夠特異性地識別并殺死腫瘤細胞，減少對正常細胞的損傷。這種方法在治療白血病、淋巴瘤等血液系統惡性腫瘤中取得了顯著的療效。

減少術后復發與轉移：

手術后進行免疫細胞治療，可顯著增強腫瘤患者免疫系統功能，有利于清除術后體內殘留的癌細胞及微轉移灶，降低局部復發和遠處轉移發生的幾率。

彌補傳統治療的不足：

身體發生惡性腫瘤后，單純手術療法不能清除殘留在血液和淋巴系統中的腫瘤細胞，細胞治療可與手術、放療、化療等方法結合使用，增強放化療敏感性，減少放化療毒副作用，提高放化療的療效。

細胞治療在腫瘤中的應用

2025年2月17日，國際頂尖醫學期刊 Nature Medicine 發表了一個成功案例，論文題為：Long-term outcomes of GD2-directed CAR-T cell therapy in patients with neuroblastoma（GD2 導向的 CAR-T 細胞療法治療神經母細胞瘤患者的長期結局）。這也是迄今為止 CAR-T 細胞療法實現的最長癌癥緩解。

肺癌治療取得突破：患者通過新型細胞療法實現 10 個月無癌里程碑

2025 年 2 月 18 日，Kiromic BioPharma (OTCQB: KRBP)報告了其 Deltacel-01 第 1 階段臨床試驗的積極結果，該試驗評估了一種同種異體、現成的γδ T 細胞療法 Deltacel? (KB-GDT-01)。第四名患者接受 4 期轉移性或局部晚期非小細胞肺癌 (NSCLC) 治療，已顯示出部分緩解，無進展生存期 (PFS) 為 10 個月。

細胞治療通過提高人體的免疫反應來直接對抗癌細胞，它不僅可以減少腫瘤的生長和擴散，還可以提高患者的生活質量。隨著國家細胞政策的不斷深入推進，細胞治療這一癌癥治療新方向將得以更清晰地展現與把握。